A Genzyme, uma das cinco maiores empresas de biotecnologia farmacêutica do mundo, anunciou recentemente que iniciou a inclusão dos primeiros pacientes em um estudo clínico multicêntrico, para avaliar a eficácia e a segurança do tratamento pediátrico com uma dose menor de Fabrazyme® (agalsidase beta), em pacientes do sexo masculino com sintomas moderados de Doença de Fabry. Mais de 20 centros na Europa, EUA, Canadá e América-latina devem participar do estudo, inclusive um brasileiro, o Hospital São Vicente de Paulo, em Passo Fundo (RS). A Doença de Fabry é uma patologia genética, rara e hereditária, da classe das doenças de depósito lisossômico. É um mal crônico, que atinge vários órgãos e sistemas do organismo. A doença é causada pela deficiência de uma enzima (alfa-GAL) responsável pela digestão de certas substâncias do corpo humano que se acumulam e causam diversos problemas. O acúmulo da Doença de Fabry acontece nas paredes dos vasos sangüíneos e outros tecidos que afetam principalmente o coração, o rim e o cérebro.
Dados do estudo "Fabrazyme: Intervenção Precoce em Dose Menor" devem fornecer informações complementares às agências regulatórias sobre opções adicionais de doses, que irão facilitar o tratamento da Doença de Fabry. Esse regime de tratamento é mais adequado a pacientes pediátricos com sintomas moderados da doença, proporcionando a eles uma flexibilidade maior.
A pesquisa irá abordar a eficácia e a segurança do regime de doses menores em pacientes do sexo masculino com idades entre 5 e 18 anos, ao longo de cinco anos. Os pacientes irão receber metade da dose recomendada de Fabrazyme® a cada duas semanas (0,5mg/kg) ou uma dose de 1mg/kg a cada quatro semanas. A dose recomendada de Fabrazyme® de 1mg/kg a cada duas semanas é aprovada em mais de 40 países, inclusive no Brasil.
Estima-se que haja mais de 5 mil pacientes de Fabry no mundo, dos quais 149 já foram identificados até o momento no Brasil. Os portadores podem apresentar ampla gama de sinais e sintomas, incluindo insuficiência renal, problemas cardíacos e derrames. Entre os sintomas iniciais mais comuns estão dor ardente e debilitante nos pés e mãos e que se espalha pelo corpo, intolerância ao calor, erupções na pele de cor roxo-avermelhada.
